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輝瑞公司周一表示，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其藥物Hympavzi用于預(yù)防或減少兒童及部分血友病患者的出血發(fā)作頻率。

此次批準(zhǔn)使輝瑞的Hympavzi成為首個(gè)可用于6至11歲B型血友病兒童患者的非凝血因子療法，無(wú)論患者是否存在抑制劑。

監(jiān)管機(jī)構(gòu)還將適用范圍擴(kuò)大至12歲及以上、存在抑制劑（一種抗體）的A型或B型血友病患者。

Hympavzi此前已獲批用于12歲及以上、體內(nèi)未產(chǎn)生阻礙凝血蛋白合成的抗體的患者。

該藥物通過(guò)自動(dòng)注射筆皮下給藥，是每周往往需要多次輸注的靜脈注射療法的替代方案。

血友病是一種罕見(jiàn)疾病，患者因體內(nèi)缺乏足夠的凝血蛋白（即凝血因子）而導(dǎo)致血液難以凝固，從而在受傷或手術(shù)后引發(fā)自發(fā)性嚴(yán)重出血。

其中，最常見(jiàn)的A型血友病是由凝血因子VIII缺乏或水平低下引起的；而B(niǎo)型血友病則由凝血因子IX缺乏或水平低下引起。

在該后期臨床試驗(yàn)中，Hympavzi顯著降低了患有A型或B型血友病且伴有抑制劑的12歲及以上成人和青少年的平均年化出血率。