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據報道，輝瑞(PFE.US)周四告訴員工，該公司正計劃減少對罕見病的早期研究。該公司表示，將把神經學和心臟病學的大部分早期罕見病項目、以及尚未進入臨床試驗的基因治療項目“外部化”，晚期罕見病候選藥物不受該決定的影響。

輝瑞的一位發(fā)言人表示，該公司未來將專注于非病毒載體基因療法，這可能包括基于mRNA的療法。據悉，傳統(tǒng)的基于病毒載體的基因療法曾是生物技術中最閃亮的新事物，但近年來面臨著安全性、有效性和商業(yè)上的挫折。

考慮到輝瑞在美國北卡羅來納州Durham有一個用于臨床開發(fā)項目的基因療法制造設施，這一決定有點令人驚訝。2021年12月，該公司表示將在該設施再投資7000萬美元。據報道，輝瑞可能會出售該生產設施。作為外部化過程的一部分，輝瑞將把其癌癥/罕見病研發(fā)部門搬到科羅拉多州Boulder，這是輝瑞在2019年收購的Array Biopharma的所在地。

輝瑞的決定不會進一步影響其研發(fā)過程中的罕見病治療，比如該公司目前正在測試的治療鐮刀細胞病的療法等。該公司還表示，將繼續(xù)與生物技術公司達成協(xié)議，將公司以外開發(fā)的后期罕見疾病項目引入公司。

盡管如此，這一聲明標志著輝瑞對罕見病的內部早期研究發(fā)生了重大變化，并包括一項重組，將把剩余的早期罕見病項目從一個專門的研究單位轉移到先前存在的專注于特定治療領域的部門。

這些變化似乎不是削減成本的措施，輝瑞幾乎沒有必要采取這些措施。該公司仍然依靠新冠疫苗和新冠口服藥物等保持著很高的收入，并在最近幾個月宣布了一些數十億美元的收購。

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