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智通財經APP訊，開拓藥業(yè)-B(09939)公布，其自主研發(fā)的GT1708F(Hedgehog/ SMO抑制劑)治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗(該項I期臨床試驗)成功完成。結果顯示，GT1708F展示出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒性(DLT)和與研究藥物有關的嚴重不良事件(SAE)。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血病(AML)患者中觀察到初步療效，AML患者髓系塬始細胞較基線最高下降了62%。

該項I期臨床試驗為一項評價GT1708F治療惡性血液疾病患者的安全性、耐受性、藥代動力學特征以及初步有效性的研究，主要目的是評價不同劑量的GT1708F 在惡性血液疾病患者中的安全性和耐受性，由中國醫(yī)學科學院血液學研究所王建祥教授和齊軍元教授擔任主要研究者(leading PI)。

據(jù)悉，試驗共納入18例患者，包括15例AML患者和3例骨髓增生異常綜合征(MDS)患者，劑量及入組人數(shù)分別為20mg每日一次(QD)(1例)、40mg QD(1例)、 80mg QD(4例)、120mg QD(3例)、180mg QD(3例)、240mg QD(3例)以及320mg QD(3例)。結果顯示所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒性和與研究藥物相關的嚴重不良事件。GT1708F各劑量組總體安全性良好，治療過程中出現(xiàn)的不良事件(TEAE)大多為輕度，未發(fā)生導致死亡的TEAE。

GT1708F是一個具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，在同靶點藥物中抑制活性處于領先位置。體外研究顯示，其與治療AML的藥物BCL-2抑制劑聯(lián)合使用具有協(xié)同作用，可以顯著提高后者所誘導的惡性血液腫瘤細胞凋亡。

除了針對血液腫瘤和實體腫瘤，最新研究和臨床結果顯示Hedgehog信號通路在特發(fā)性肺纖維化(IPF)疾病中有著重要作用。目前IPF領域有巨大的未滿足臨床需求，尚無可用于停止纖維化進程或治療疾病的有效療法。公司目前正在積極準備IPF和腫瘤適應癥的相關臨床試驗申請工作。

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